Des avancées dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique en Chine

Des chercheurs chinois rapportent des résultats encourageants pour RAG-17, un traitement expérimental utilisant de l’ARN interférent, visant les mutations spécifiques SOD1 responsables de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). En Chine, la maladie touche environ 60 000 à 100 000 personnes, avec environ 23 000 nouveaux diagnostics chaque année. RAG-17 est ciblé sur le gène SOD1, qui est responsable d’environ 2 % des cas de SLA.

Dans le cadre d’un essai clinique, six patients atteints de SLA liée à SOD1 ont reçu plusieurs injections dans le liquide céphalorachidien. Les résultats indiquent que le traitement a été généralement bien toléré, sans événements indésirables graves. Néanmoins, deux participants ont connu de légers tremblements musculaires qui se sont résorbés.

Le traitement a entraîné une réduction significative des niveaux de protéines SOD1 dans le liquide céphalorachidien de plus de 50 %. Les niveaux plasmatiques des chaînes légères de neurofilaments, un marqueur des lésions neuronales, ont également diminué, démontrant l’efficacité de RAG-17 sur les biomarqueurs.

Des études précliniques avaient déjà montré que RAG-17 pouvait retarder la progression de la maladie et préserver la fonction motrice dans des modèles animaux. Des tests chez des macaques avaient également confirmé une suppression continue du gène SOD1 dans le système nerveux central.

Actuellement, une étude clinique élargie sur RAG-17 est en cours pour poursuivre l’évaluation de son efficacité et de sa sécurité. Ce traitement expérimental représente un espoir considérable pour les patients souffrant de SLA, notamment ceux portant des mutations spécifiques qui n’ont pas encore eu accès à des traitements ciblés. Avec l’approbation précédente d’autres thérapies comme Tofersen aux États-Unis en avril 2023 et en Chine en septembre 2024, le progrès dans le traitement de la SLA avance rapidement, offrant de nouvelles perspectives aux patients.